26.02.2024

Artykuł Nathalie Moll, Dyrektor Generalnej EFPIA opublikowany w specjalnym dodatku magazynu „The Parliament” z okazji Dnia Chorób Rzadkich

Prawodawstwo farmaceutyczne UE: Wyobraźmy sobie, że ludzie cierpiący na rzadkie choroby mają większe szanse na zdrowe życie.
Dobre prawodawstwo zainspirowało rozwój leków i musimy nadal dążyć do postępu.

Mocno wierzę w świętowanie sukcesów Europy. Doceniając przykłady dobrych decyzji decydentów, możemy zrobić więcej dla przyszłości.

W ciągu ostatnich dwóch dekad doskonałym przykładem tego, jak europejska polityka i prawodawstwo mogą pozytywnie wpłynąć na zdrowie ludzi, jest dziedzina chorób rzadkich.

Rozporządzenie UE w sprawie sierocych produktów leczniczych (OMP), przyjęte w 2000 roku, zmieniło życie osób cierpiących na wiele rzadkich chorób, stymulując rozwój nowych metod leczenia schorzeń wcześniej nieuleczalnych. Wciąż jednak wielu pacjentów ma nadzieję, że przyszłe innowacje przyniosą nowe terapie dla ich chorób.

Przypomnijmy sobie, jak trudny był krajobraz chorób rzadkich 25 lat temu. W przypadku 6 000 zidentyfikowanych chorób rzadkich, przed rokiem 2000 dostępnych było łącznie osiem leków.

Perspektywy opracowania nowego produktu w celu zaspokojenia niezaspokojonych potrzeb w zakresie chorób rzadkich nie były obiecujące ze względu na przeszkody naukowe i niepowodzenia rynkowe.
Po nawiązaniu współpracy z zainteresowanymi stronami w celu zrozumienia głównych przeszkód dla postępu w opracowywaniu leków, wprowadzono rozporządzenie w sprawie OMP. Był to punkt zwrotny w historii rozwoju leków w Europie.

Oznaczenie sierocego produktu leczniczego oferuje kilka ścieżek wsparcia dla nowych leków ukierunkowanych na choroby rzadkie. Obejmują one doradztwo naukowe, obniżone opłaty regulacyjne, zachęty dla MŚP oraz 10-letni okres wyłączności rynkowej, który w pewnych okolicznościach może zostać przedłużony o dwa lata.

To zadziałało. W latach 2000-2018 rozporządzenie zaowocowało ponad 2700 nowymi oznaczeniami sierocych produktów leczniczych, co z kolei doprowadziło do zatwierdzenia ponad 230 nowych terapii około 90 chorób rzadkich.

Pakiet farmaceutyczny zagraża postępowi

Wciąż jednak istnieje ogromna niezaspokojona potrzeba w obszarze chorób rzadkich. Musimy przyspieszyć postępy w tej dziedzinie, wyciągając wnioski z sukcesu rozporządzenia w sprawie OMP. Niestety, istnieje realne ryzyko odwrócenia naszego wspólnego postępu.

W kwietniu 2023 r., w kontekście przeglądu całych ram prawnych dotyczących produktów farmaceutycznych, Komisja Europejska zaproponowała przegląd ram zachęt dla sierocych produktów leczniczych. Aby wesprzeć debatę na ten złożony temat, EFPIA zleciła sporządzenie raportu firmie Dolon. Badanie[1] wykazało, że w obecnym kształcie proponowane zmiany miałyby negatywny wpływ na rozwój 45 produktów w Europie w latach 2020-2035. Oznaczałoby to spadek innowacyjności o 12%, potencjalnie pozbawiając około 1,5 miliona europejskich pacjentów cierpiących na rzadkie choroby nowej opcji leczenia. Przełożyłoby się to również na spadek wydatków na badania i rozwój w Europie o 4,5 mld euro.

Zachęcanie do innowacji, poprawa dostępu

Patrząc wstecz na pozytywny wpływ rozporządzenia OMP, jedno jest jasne: polityka robi różnicę. Środowisko polityczne kształtuje przyszłe trendy w zakresie innowacji, co ma dramatyczny wpływ na miliony pacjentów. Obecnie w gestii decydentów UE leży stworzenie zmienionych ram prawnych, które będą wspierać światowej klasy ekosystem, w którym opracowywane są innowacyjne leki.

Wiemy również, że przemysł nie może stać w miejscu. We współpracy z siedmioma interesariuszami z różnych społeczności zajmujących się rzadkimi chorobami, pracujemy nad przezwyciężeniem niektórych z głównych przeszkód w odkrywaniu nowych terapii rzadkich chorób poprzez zajęcie się lukami w wiedzy naukowej w celu przyspieszenia rozwoju nowych terapii za pośrednictwem Rare Disease Moonshot.

Oczywiście wpływ innowacji zależy od tego, czy pacjenci mają do nich dostęp. Dane z corocznego wskaźnika Patients W.A.I.T Indicator EFPIA pokazują, że dopuszczenie do obrotu i dostęp pacjentów do sierocych produktów leczniczych może wynosić od trzech miesięcy do 2,5 roku w całej UE. EFPIA podziela ambicję Strategii Farmaceutycznej UE, aby zająć się opóźnieniami i różnicami w czasie potrzebnym na dotarcie nowych terapii do pacjentów.

Naszą aspiracją jest osiągnięcie równego dostępu w pierwszym dniu dla wszystkich Europejczyków,  od momentu, gdy nowy lek otrzyma zielone światło od EMA.

Od czego więc zacząć? Analiza przyczyn źródłowych EFPIA zidentyfikowała 10 czynników powodujących opóźnienia. Obejmują one powolne procesy oceny wartości, brak dostosowania wymagań dotyczących dowodów, a także ograniczenia systemu opieki zdrowotnej i alokację zasobów.

Nie ma jednego uniwersalnego rozwiązania i nie ma jednego interesariusza, który mógłby samodzielnie rozwiązać te problemy, ale branża już podejmuje działania. Firmy członkowskie EFPIA zobowiązały się do złożenia wniosków o ustalenie cen i refundację we wszystkich krajach UE w ciągu dwóch lat od dopuszczenia do obrotu w UE, a my uruchomiliśmy portal, aby śledzić to zobowiązanie. Firmy są również chętne do współpracy z państwami członkowskimi w zakresie nowych modeli płatności i ustalania cen, aby wspierać systemy opieki zdrowotnej we wprowadzaniu innowacyjnych technologii. Ponadto nasza branża proponuje również podejście dla Europy, w którym kraje, które stać na mniej, płacą mniej za leki. Ten rodzaj porozumienia wymagałby solidarności między państwami członkowskimi, aby wprowadzić te "uczciwe zasady" i zapobiec ich podważaniu, na przykład poprzez międzynarodowe ceny referencyjne lub przekierowanie dostaw - gdy lek sprzedawany taniej w jednym kraju jest natychmiast eksportowany do kraju o wyższych cenach.

Propozycje te wymagają nowych sposobów myślenia i woli politycznej. Jeśli poważnie myślimy o wprowadzeniu stopniowych zmian dla pacjentów w zakresie dostępu do leków, te rozmowy są miejscem, od którego należy zacząć.

Wspólne budowanie na sukcesie

Rozporządzenie OMP to historia sukcesu. Spełniło ono swoją obietnicę, uznając szczególne wyzwania stojące przed badaniami medycznymi w dziedzinie rzadkich chorób i opracowując konkretne rozwiązania, które sprawdziły się w przypadku zainteresowanych stron. Zaszliśmy zbyt daleko, aby zagrozić temu sukcesowi.

Nadszedł czas, aby wyobrazić sobie, że każda osoba cierpiąca na rzadką chorobę ma w zasięgu ręki leczenie. Nadszedł czas, aby wzmocnić, a nie osłabić prawodawstwo. Nadszedł czas, aby się zjednoczyć i zrobić to dobrze.

Link do artykułu >>

 

[1] https://www.efpia.eu/media/tigiq5g5/revision-of-the-orphan-regulation-estimated-impact-on-incentives-for-innovation-of-changes-proposed-by-the-european-commission.pdf

Podziel się:

2024 © Copyright: Związek Pracodawców Innowacyjnych Firm Farmaceutycznych INFARMA
All Rights Reserved. Wszelkie prawa zastrzeżone.
page: 1,0833 s, time: 1,3068 s database, query: 340, querytime: 0,2236 s