Wdrożenie 14-dniowej ścieżki rejestracji dla wczesnych faz badań klinicznych może przynieść polskiemu systemowi ochrony zdrowia oszczędności w wysokości
100 milionów złotych rocznie, dając pacjentom szybszy dostęp do innowacyjnych, ratujących życie terapii.

Polska Sieć Ekonomii, na zlecenie Stowarzyszenia GCPpl, POLCRO, INFARMA
i Biokinetica, opublikowała najnowszy raport pt. „Szybka ścieżka dla badań: czy to się opłaca?”

Dokument to kompleksowa analiza ekonomiczna wdrożenia przyspieszonego procesu rejestracji badań klinicznych wczesnych faz (tzw. fast-track). Obecnie długi czas uruchamiania badań w Polsce sprawia, że nasz kraj traci udziały w globalnym rynku innowacji na rzecz państw dysponujących szybszymi procedurami, takimi jak Hiszpania czy Dania.

Analiza dowodzi, że optymalizacja ścieżki akceptacji badań klinicznych dla wczesnych faz pozwoli na przyciągnięcie do Polski nawet 311 nowych badań komercyjnych rocznie, a finansowanie procedur medycznych przez sponsorów odciąży Narodowy Fundusz Zdrowia na kwotę do 98 mln PLN rocznie.

Wdrożenie rozwiązań przyspieszających ocenę wniosków to również potężny impuls dla gospodarki: wygeneruje blisko 68 mln PLN z tytułu podatków dochodowych i składek ZUS, a także pozwoli na stworzenie do 1300 nowych, wysokospecjalistycznych miejsc pracy. Szacowana całkowita wartość dodana dla polskiej gospodarki wyniesie ponad
257 mln PLN rocznie.

„Szybka ścieżka, dzięki swojej atrakcyjności jest szansą na nasycenie polskiego systemu rzetelnymi badaniami naukowymi. Personel doświadczony w badaniach ma większą świadomość metodologiczną, co bezpośrednio przekłada się na bezpieczeństwo pacjentów i jakość świadczeń. To także idealne warunki dla rozwoju opieki opartej na wartości (Value-Based Healthcare), w której alokacja zasobów opiera się na twardych dowodach i realnych korzyściach dla chorych” - dr Michał Zabdyr-Jamróz, Polska Sieć Ekonomii (Uniwersytet Jagielloński)

"Polska jest rynkiem pierwszego wyboru dla komercyjnych badań klinicznych, jednak przeważają u nas badania późniejszych faz. Dlatego Polska ma wciąż mamy ogromny, niewykorzystany potencjał. Badania wczesnych faz stanowią zaledwie 13% wszystkich projektów w Polsce, podczas gdy w Stanach Zjednoczonych jest to blisko 45%. Co więcej, w przeciwieństwie do rynków zachodnich, udział innowacyjnych projektów średnich i małych firm farmaceutycznych oraz firm biotechnologicznych jest wciąż nieznaczny. To jasny sygnał: aby nasz rynek mógł się dalej rozwijać, przynosząc maksymalne korzyści dla polskiego systemu ochrony zdrowia i gospodarki, musimy pilnie podjąć działania zwiększające udział badań wczesnych faz w Polsce. Wdrożenie tzw. szybkiej ścieżki pozwoli Polsce, podobnie jak innym krajom Europy, konkurować ze Stanami Zjednoczonymi pod względem tempa uruchamiania badań, a tym samym zwiększyć liczbę badań faz wczesnych.” - Agnieszka Skoczylas, Prezes Zarządu POLCRO, Dyrektor globalnego działu Feasibility&Proposals i Country Manager w firmie Medpace Poland.

„Polska ma realną szansę wykorzystać swój potencjał w badaniach klinicznych i umocnić pozycję w europejskiej i globalnej konkurencji o inwestycje w innowacje. Największą dźwignią poprawy jest skrócenie czasu startu badań oraz inwestycje w dane i infrastrukturę ośrodków badań klinicznych. Szybka ścieżka dla badań wczesnych faz to rozwiązanie, które może przełożyć się na lepszy dostęp pacjentów do przełomowych terapii, odciążenie finansów publicznych i rozwój wysoko wyspecjalizowanych miejsc pracy. Dlatego potrzebujemy spójnych działań państwa i jasnego przywództwa – w tym strategicznego podejścia do wzmocnienia rynku badań klinicznych w Polsce. Raport dostarcza też ważne dane potwierdzające, że badania kliniczne to nie tylko korzyści finansowe dla gospodarki, ale także realne oszczędności dla budżetu Narodowego Funduszu Zdrowia. Jest to możliwe dzięki temu, że w badaniach klinicznych wczesnych faz sponsorzy badań przejmują finansowanie części diagnostyki i leczenia pacjentów – szczególnie w obszarach terapii wysokospecjalistycznych, które generują największą presję kosztową w systemie.” – podkreśla Michał Byliniak, Dyrektor generalny Związku Pracodawców Innowacyjnych Firm Farmaceutycznych INFARMA.

„Wczesne fazy badań klinicznych to moment, w którym innowacja najszybciej może przełożyć się na realną korzyść dla pacjenta. Jeśli chcemy, aby Polska była miejscem pierwszego wyboru dla takich projektów, potrzebujemy systemu, który łączy sprawność działania z najwyższymi standardami jakości i bezpieczeństwa. Z perspektywy Stowarzyszenia GCPpl szybka ścieżka rejestracji to nie tylko narzędzie zwiększające konkurencyjność rynku, ale przede wszystkim mechanizm budowania zaufania do badań klinicznych – wśród pacjentów, badaczy i sponsorów. Przejrzyste procedury, przewidywalność procesu oraz konsekwentne stosowanie zasad Dobrej Praktyki Klinicznej są fundamentem rozwoju nowoczesnych badań klinicznych w Polsce.” – Ernest Szubert, Prezes Zarządu Stowarzyszenia GCPpl, Dyrektor ds. Operacji, wykładowca akademicki 

„Z perspektywy ośrodków widzimy to bardzo konkretnie: kiedy badanie wczesnej fazy nie trafia do Polski, nie tracimy tylko jednego projektu. Tracimy szansę na wcześniejszy dostęp pacjentów do innowacyjnych terapii, na rozwój zespołów, budowanie doświadczenia i wzmacnianie pozycji Polski w kolejnych etapach rozwoju leków. Potencjał jako Polska mamy ogromny - i raport bardzo jasno to pokazuje. Potrzebujemy teraz przewidywalnej, szybkiej ścieżki, która pozwoli nam ten potencjał naprawdę wykorzystać.” – Agnieszka Kulesza, Dyrektor ds. Operacyjnych Biokinetica, Prezes Stowarzyszenia POLFEMED

Zgodnie z szacunkami z raportu, mechanizm ten może oznaczać od ok. 35,5 mln zł do 97,6 mln zł rocznie kosztów „zastąpionych” przez środki prywatne, a więc realne odciążenie budżetu Narodowego Funduszu Zdrowia. Uwolnione w ten sposób środki mogą zostać skierowane na inne potrzeby zdrowotne, poprawę dostępności świadczeń lub stabilizację finansową placówek.

Badania prowadzone w Polsce dzięki atrakcyjności przyspieszonej ścieżki mogą także wzmocnić naukę oraz gospodarkę.

Rozwój badań klinicznych wczesnych faz to korzyści, które wykraczają poza sam sektor ochrony zdrowia. Dla pacjentów oznacza to szybszy dostęp do innowacyjnych terapii, gdy nie są one jeszcze powszechnie dostępne w standardowej ścieżce leczenia oraz wysoką jakość opieki w ośrodkach zaangażowanych w badania (m.in. dzięki rygorystycznym standardom diagnostyki, monitorowania bezpieczeństwa i podejmowania decyzji klinicznych). Dla nauki i systemu to wzmocnienie kompetencji kadr i infrastruktury, większa atrakcyjność polskich ośrodków dla projektów międzynarodowych oraz „efekt pipeline” zwiększający szanse na lokowanie w Polsce kolejnych faz rozwoju terapii. Jednocześnie badania sprzyjają budowie uczenia się systemu (LHS) i opieki opartej na wartości (VBHC). Z kolei dla gospodarki to wysokospecjalistyczne miejsca pracy, popyt na usługi w całym łańcuchu dostaw (m.in. logistyka, laboratoria, IT), napływ inwestycji w R&D oraz wymierne efekty produktywności – lepsze zdrowie to mniej absencji chorobowej i większa aktywność zawodowa – a także impuls rozwojowy dla regionów, w których działają ośrodki badań klinicznych.

Jak wynika z raportu, „szybka ścieżka” powinna opierać się na jasnym, przewidywalnym harmonogramie i skróceniu czasu autoryzacji badań fazy I–II do maksymalnie 14–30 dni, przy jednoczesnym utrzymaniu pełnych standardów etycznych i bezpieczeństwa. Przykłady z UE pokazują, że usprawnienia administracyjne mogą realnie skracać start badań: w Hiszpanii po reformie regulacyjnej odnotowano istotne skrócenie procesu autoryzacji i fazy uruchomienia ośrodków, a Dania wdrożyła dedykowane podejście fast‑track dla badań wczesnych faz.

W europejskim tle coraz mocniej widać trend „przyspieszać, ale bez obniżania jakości” – m.in. poprzez lepszą koordynację i terminy w ramach inicjatywy FAST‑EU oraz kierunkowe działania wzmacniające sektor biotechnologii, jak projekt European Biotech Act. Raport podkreśla również, że przyspieszenie powinno oznaczać zapewnienie odpowiednich procedur i zasobów po stronie instytucji oceniających oraz narzędziami transparentności i jakości, takimi jak pre‑rejestracja protokołów.

Z pełnymi wynikami analizy, wyliczeniami makroekonomicznymi oraz szczegółowymi

rekomendacjami systemowymi można zapoznać się w raporcie poniżej.