24.05.2019

Badania kliniczne w trosce o dobro pacjenta - publikacja SuperExpress

20 maja obchodzimy coroczny Międzynarodowy Dzień Badań Klinicznych. W ten sposób świętujemy rocznicę pierwszego udokumentowanego badania klinicznego, które przeprowadził szkocki lekarz James Lind w roku 1747 na pokładzie brytyjskiego statku HMS „Salisbury”.

Badanie dotyczyło marynarzy chorujących na szkorbut (dziś wiemy, że był spowodowany niedoborem witaminy C), na który szczególnie cierpieli marynarze podczas długich rejsów morskich. Doktor Lind podejrzewał, że przyczyną szkorbutu może być zbyt ograniczona dieta marynarzy. Podzielił 12 członków załogi na dwuosobowe grupki i podawał każdej z nich do posiłków dodatkowo różne produkty, takie jak wino, cydr, wodę morską, roztwór kwasu siarkowego, ocet, mieszaninę czosnku, musztardy i chrzanu lub – cytryny i pomarańcze. Wyniki badania pokazały, że tylko u marynarzy jedzących owoce cytrusowe nie wystąpił szkorbut. Od tamtych czasów wiele się zmieniło, ale nadal naukowo uzasadnione i etycznie dopuszczalne badania kliniczne pozostają jedynym sposobem, aby opracować coraz bardziej skuteczne i bezpieczne metody zapobiegania i leczenia chorób, w tym przede wszystkim nowe leki. Oraz udostępnić je pacjentom.

Innowacyjne leki

Ogromny postęp, jaki dokonał się w medycynie w ostatnich dziesięcioleciach, zawdzięczamy w dużej mierze wprowadzeniu do praktyki lekarskiej wielu innowacyjnych leków. Poprawiły one znacząco skuteczność, ale i bezpieczeństwo leczenia wielu chorób. Przykładowo w dziedzinie onkologii czy kardiologii medycyna jest dziś w zupełnie w innym miejscu niż była 20–30 lat temu. Pomimo tego postępu nadal jednak stoimy w obliczu wielkich i wciąż niezaspokojonych potrzeb co do leczenia wielu ważnych lub ciężkich chorób. Nowe leki nie są po prostu „odkrywane”. Aby nowy specyfik znalazł się w aptece lub w szpitalu, musi przejść przez skomplikowany proces badawczy, trwający wiele lat i kosztujący wiele milionów euro czy dolarów. Średni czas rozwoju leku, od nadania kodu nowej cząsteczce chemicznej do wprowadzenia na rynek, to kilkanaście lat. Badaniom podstawowym i przedklinicznym (czyli prowadzonym tylko w laboratoriach) poddawane są tysiące substancji, ale średnio tylko jedna na kilka tysięcy pomyślnie przechodzi całą ścieżkę badań i staje się lekiem dopuszczonym do stosowania u ludzi. Dlatego łączny koszt odkrycia, przebadania i wprowadzenia na rynek jednego innowacyjnego leku sięga albo przekracza już 8 mld złotych. Takie kwoty są barierą dla całościowego rozwoju leków innowacyjnych poza przemysłem farmaceutycznym (np. w uczelniach medycznych). I siłą rzeczy przekładają się na wysokie ceny takich leków.

Jak wyglądają badania kliniczne

Proces ten obejmuje wiele etapów: badania podstawowe, badania uzwierząt (toksykologiczne i na zwierzęcych modelach danej choroby), i wreszcie badania kliniczne zudziałem ludzi cierpiących na daną chorobę, ale nierzadko także zdrowych.

Badania niekomercyjne

Bardzo istotne dla pacjentów są też badania kliniczne niekomercyjne. Prowadzą je instytucje, które nie zajmują się wytwarzaniem ani sprzedażą leków. Do grona takich podmiotów zaliczają się uczelnie medyczne, instytuty naukowe, inne podmioty lecznicze, a także grupy samych lekarzy (badaczy) lub towarzystwa lekarskie. Zwykle celem takich badań nie jest wprowadzenie nowego leku na rynek – prowadzi się je z lekami już dostępnymi. Badania niekomercyjne skupiają się na analizie skuteczności tych leków w stosunku do różnych grup pacjentów (np. w pediatrii), w innym dawkowaniu bądź w innych wskazaniach (chorobach) niż te, dla których lek jest oficjalnie wskazany

FAZY BADAŃ KLINICZNYCH:

  • Faza I

Bada ewentualną toksyczność leku, jego dawkę minimalną i maksymalną oraz wszelkie jego cechy farmakologiczne (np. jak substancja wydala się z organizmu, jak długo działa). Badania tej fazy prowadzone są wyłącznie na ochotnikach, zwykle zdrowych, ale czasem także u chorujących na określoną chorobę.

  • Faza II

Bada działanie leku w danej chorobie i zwykle doprecyzowuje dawki leku. Ta część badań prowadzona jest na małej grupie chorych (kilkadziesiąt do kilkuset osób).

  • Faza III

Bada skuteczność i bezpieczeństwo leku w danej chorobie na dużej populacji chorych (kilkaset lub nawet kilka tysięcy osób). Weryfikuje się także, jak nowy lek wypada w porównaniu z lekami dotychczas stosowanymi.

  • Faza IV

Bada lek już po dopuszczeniu na rynek. Faza ta określa, czy lek jest bezpieczny dla wszystkich grup chorych. Prowadzona jest też weryfikacja wyników skuteczności uzyskanych w poprzednich etapach.

 

Materiał do dodatku powstał w ramach współpracy INFARMY, GCPpl i POLCRO z okazji Międzynarodowego Dnia Badań Klinicznych 2019. CZYTAJ WIĘCEJ na stronie wydawnictwa.

 

 

Podziel się:

2019 © Copyright: Związek Pracodawców Innowacyjnych Firm Farmaceutycznych INFARMA
All Rights Reserved. Wszelkie prawa zastrzeżone.
page: 0,0406 s, time: 0,0446 s cache, query: 21, querytime: 0,0040 s